Закон FDA об орфанных препаратах

Управление США по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) определяет, какие лекарства и медицинские устройства безопасны и эффективны, а также при поддержке Конгресса вводит программы, заставляющие фармацевтические компании вести себя определенным образом.

Большинство фармацевтических предприятий производит лекарства от болезней, которыми страдает значительная часть населения, — потому что такие препараты хорошо продаются. Это логично: чтобы разработать, протестировать, вывести на рынок и продать новый медицинский продукт, требуются огромные суммы.

Нэнси Айзек, юрист, помогающая фармацевтическим компаниям выводить свои продукты на рынок, объясняет, что правительство хочет стимулировать разработку так называемых орфанных препаратов, то есть лекарств от редких заболеваний.

Предприятиям, выпускающим подобные препараты, выдаются особые привилегии. Например, обычно компания-разработчик имеет эксклюзивное право на продажу своего лекарства в течение двух-трех лет, а для орфанных препаратов этот срок увеличивается до семи лет. Отсутствие конкуренции в течение такого долгого времени — мощный стимул, который привел к возникновению целой отрасли производства, специализирующейся на лекарствах от редких болезней.

Закон об орфанных препаратах оказался таким эффективным, что сегодня группы защиты прав детей пытаются провести через Конгресс дополнительные поправки к нему. Они хотят, чтобы некоторые фармацевтические компании начали производить препараты для лечения редких детских болезней, и предлагают таким предприятиям дополнительные выгоды.

Компания, разработавшая орфанный препарат для педиатрического рынка, получает не только семь лет эксклюзивной продажи, но и право на приоритетное рассмотрение своего следующего лекарства в FDA, в обход очереди из конкурентов. Такое право дорогого стоит, потому что компаниям обычно приходится подолгу ждать разрешения на выпуск нового препарата. Фармацевтическое предприятие, разработавшее орфанный препарат для детей, может либо воспользоваться таким правом само, либо продать его другой компании, желающей ускорить процесс сертификации в FDA. Крупные компании будут готовы заплатить за такую привилегию миллионы долларов, то есть компания-продавец получит огромную прибыль. Это решение — великолепный пример того, как правильное вознаграждение стимулирует людей на творческий подход к решению проблем.

Но некоторые другие правила FDA, наоборот, подавляют творческий процесс. В рядах тех, кто пытается изменить эти правила и привнести инновации в американскую медицину, Джош Маковер — врач, инженер и серийный предприниматель, основатель ряда компаний по производству медицинских технологий. Джош считает, что текущее положение вещей в FDA не дает развиваться следующему поколению медицинских устройств, таких как стенты, искусственные суставы и импланты, которые могут помочь пациентам с самыми разнообразными недугами — от мигреней до менструальных болей.

Сейчас существует огромное количество ограничений на тестирование и использование подобных устройств. Например, из-за возможного конфликта интересов FDA ограничивает возможности врачей в тестировании новых медицинских технологий. Кроме того, работники FDA, сертифицирующие эффективные решения, не получают никакого дополнительного вознаграждения. А вот если с одобренным продуктом возникнут проблемы, сотрудника ждет наказание. В результате сотрудники FDA гораздо чаще отказывают изобретателям в сертификации, чем одобряют.

Большинство инновационных медицинских устройств, разработанных в США, сначала появляются на международных рынках, а затем уже приходят на американский.

Многие разработчики медицинских технологий, такие как Джош Маковер, пытаются убедить FDA в необходимости баланса между безопасностью и инновациями, чтобы новые продукты было легче выводить на рынок. Джош проводит много времени на переговорах с представителями FDA и Конгресса, объясняя, почему необходимо изменить систему правил и вознаграждений, использующуюся в регулировании сферы медицинских технологий.

Разрыв шаблона: как находить и воплощать прорывные идеи / Тина Силиг. - М. : Манн, Иванов и Фербер, 2015. Опубликовано с разрешения издательства